SANTÉ - La recherche médicale sur les maladies rares est en pleine effervescence et l'on assiste à "une explosion des essais", a souligné Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'Association française contre les myopathies. "Il y a une explosion des essais", selon la présidente de l'AFM-Téléthon.
En plus de 300 programmes de recherche, l'association, qui organise les 5 et 6 décembre son 28e marathon télévisé, soutient cette année 31 essais thérapeutiques en cours ou en développement (thérapie génique ou cellulaire, etc) sur une vingtaine de maladies rares du sang, des muscles, du cerveau, du foie et de la vue.
La recherche a un coût
Un lot de traitement de thérapie génique coûte jusqu'à 500.000 euros. Pour une maladie du système immunitaire et du sang, comme par exemple le syndrome de Wiskott-Aldrich qui livrera ses résultats en 2015, il a fallu produire 6 lots de médicament pour traiter 15 patients pour un montant de plus de 3 millions d'euros.
Pour mener l'essai jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché, il faudra au Généthon 4,5 millions supplémentaires. 80% des maladies rares sont d'origine génétique, mais, a rappelé Mme Tiennot-Herment, les recherches peuvent avoir des retombées sur des maladies plus fréquentes. "La France a été leader dans le domaine de la génétique et du diagnostic dans les années 1990" et faute de moyens, "ce n'est plus le cas et c'est dommage", a-t-elle déploré.
- Pour faire un don: www.telethon.frDe France 2 à France 5 en passant par la 1ère et France Ô, toutes les chaînes de France Télévisions se passent le relais pendant ce marathon TV: le site du Téléthon sur France TéléPour les personnes sourdes et malentendantes, un site permet de faire des promesses de dons par chat ou webcam : http://telethon2014.deafi.com/