Certaines formes de sclérose en plaques (SEP) pourraient-elles bénéficier de thérapies cellulaires ? Une équipe américaine vient en tout cas d’annoncer des résultats préliminaires assez spectaculaires obtenus avec des injections de cellules souches hématopoïétiques – précurseurs des cellules sanguines – chez des malades atteints de SEP évoluant par poussées.
L’article publié par Richard Burt (université Feinberg, Chicago) et ses collègues dans la revue JAMA datée du 20 janvier est toutefois accompagné d’un éditorial de Stephen Hausen (université de Californie), un des grands spécialistes de la sclérose en plaques, qui invite à la prudence.
Maladie à la fois inflammatoire et neurodégénérative, avec une destruction de la gaine de myéline (qui protège et isole les fibres nerveuses), la SEP évolue le plus souvent de façon rémittente – par poussées –, plus rarement par une aggravation progressive. Les traitements de fond de cette affection fortement handicapante consistent en des médicaments immunomodulateurs ou immunosuppresseurs.
L’approche développée par les chercheurs de Chicago vise à reprogrammer le système immunitaire des malades grâce à leurs propres cellules souches hématopoïétiques, à l’origine notamment des globules blancs. Celles-ci sont prélevées dans leur sang, « nettoyées » – dans le but d’éliminer les cellules inflammatoires et celles qui détruisent la myéline – puis réinjectées en intraveineux. Au préalable, les patients reçoivent un cocktail de deux immunosuppresseurs déjà validés dans la SEP ; deux protocoles distincts ont été utilisés.
Des réserves soulevées
En 2009, l’équipe américaine avait publié des premiers résultats portant sur 21 patients. Leur essai tout juste paru dans le JAMA en a inclus 145 (y compris les 21 premiers), suivis pendant six mois à cinq ans. Parmi les 82 malades, avec deux ans de recul, la moitié a une amélioration significative du handicap, avec un gain d’au moins un point sur l’échelle EDSS, un outil de cotation clinique qui en comporte dix. La proportion est des deux tiers (23/36) dans le groupe avec quatre ans de recul.
Un tel succès, prolongé dans le temps, est inédit, soulignent les auteurs, qui notent aussi une amélioration d’autres paramètres cliniques et même une régression des lésions en imagerie par résonance magnétique (IRM). L’analyse approfondie montre que ce sont surtout les patients dont la maladie évolue par poussées qui bénéficient de cette stratégie.
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