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Santé
Etat des lieux

Comment une association de patients se transforme en industriel du médicament

Le cas est unique en Europe : association de militants dévouée depuis 30 ans à la recherche sur les maladies rares, l’AFM Téléthon annonce ce jeudi la naissance d’YposKesi, une plateforme industrielle qui testera et fabriquera des médicaments pour soigner ces terribles maladies. 

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Les médicaments issus des thérapies géniques et cellulaires sont les plus compliqués à produire de toute l’industrie

(c) Afp

Trente ans après sa création, l’AFM Téléthon change de taille et de nature. L’association de patients, active depuis trente ans dans la recherche sur les maladies rares, a officiellement annoncé jeudi 3 novembre la création d’un outil industriel ambitieux. Une plateforme de 84 millions d’euros dédiée aux essais cliniques et à la production de médicaments, dont elle entend faire un leader européen.

« Avec ce projet, nous espérons être le maillon industriel d’un écosystème français déjà assez fort, avec une recherche académique et clinique de premier plan et des biotech très innovantes », a expliqué à Challenges Frédéric Revah, le patron cette nouvelle structure.

Le projet avait été dévoilé un an plus tôt par l’AFM Téléthon. Aujourd’hui, il se concrétise. La société co-créée par l’AFM Téléthon et l’Etat (via le programme des Investissements d’avenir) porte un nom chargé d’espoir : YposKesi, du grec « promesse »). Depuis le 2 novembre, elle existe juridiquement.

D’ici 2021, un triplement des moyens

Dans la corbeille de naissance d’YposKesi, l’AFM Téléthon apporte un bâtiment existant, le Généthon Bioprod d’Evry et son équipe de 119 experts. L’expertise des chercheurs de l’I-Stem, spécialistes des cellules souches, est également apportée à l’actif de la nouvelle entité. D’ici 2021, deux autres bâtiments, sur le site d’Evry, compléteront le dispositif. L’un sera réaménagé pour être opérationnel d’ici 2021, l’autre sortira du sol. Au total, les moyens mis sur la table vont tripler d’ici 2021 : la structure emploiera près de 300 ingénieurs, pharmaciens, techniciens et ingénieurs, sur trois bâtiments totalisant 13.000 mètres carrés.  

Cette « usine à médicaments géniques » entend répondre à une triple mission. D’abord, elle amènera jusqu’au marché les projets issus du Généthon et d’ I-Stem, les laboratoires financés par l’AFM Téléthon. Ensuite, elle sera un outil de production de médicaments, à disposition de ces laboratoires, mais aussi d’acteurs tiers, laboratoires pharmaceutiques ou biotechs.

Relever le défi de l’industrialisation

Enfin, elle entend relever le défi de l’industrialisation de médicaments qui ne sont encore qu’au stade de petits lots expérimentaux. « Les médicaments issus des thérapies géniques et cellulaires sont les plus compliqués à produire de toute l’industrie », explique Frédéric Revah. Pour donner une idée de cette  complexité, elle est 10.000 fois supérieure à celle d’une molécule d’aspirine. Dans ce domaine très pointu et très neuf, les méthodes de production restent à inventer, YposKesi devra donc innover.

Une politique de prix "justes et maîtrisés"

Une association de patients qui se transforme en industriel, le cas de figure est une originalité, presque sans équivalent dans le monde – à l’exception peut-être de la MAD, la puissante association américaine de recherche sur les myopathies. L’AFM –Téléthon a consacré, depuis le premier Téléthon en 1987, plus de 1,2 milliard d’euros à
l’innovation thérapeutique au bénéfice des malades atteints de maladies rares.

Le statut particulier de la nouvelle entité industrielle, placée sous la double tutelle d’une association et de l’Etat (actionnaire via le fonds SPI, Société de Projets Industriels, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissements d’Avenir), orientera sa politique de prix: l’accès des médicaments devra se faire à des prix « justes et maîtrisés », avec une exigence de transparence revendiquée par ses actionnaires. Alors que les prix de certains médicaments pour les maladies rares peuvent atteindre des montants astronomiques, jusqu’à 100.000 euros par an pour un patient, nul doute que la politique de prix d’YposKesi sera suivie avec une grande attention, aussi bien par les patients, que les industriels ou les payeurs.

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