Un ado français guéri de la drépanocytose grâce à la thérapie génique

C'est une première mondiale. Un jeune Français atteint de drépanocytose est guéri grâce à la thérapie génique, a annoncé mercredi soir l'équipe de chercheurs à l'origine de ce traitement novateur. 

Le patient, premier dans le monde a bénéficier de ce traitement, a été greffé de gênes correcteurs en octobre 2014 à l'hôpital Necker-Enfants malades et à l'Institut Imagine à Paris. Il était alors âgé de 13 ans. Aujourd'hui, «il va bien, il n'a plus besoin de transfusion mensuelle, de médicaments anti-douleurs, ni d'hospitalisation», décrit la professeure Marina Cavazzana, qui a suivi la thérapie en collaboration avec le professeur Philippe Leboulch. Il est resté hospitalisé un mois après . Toujours selon ses médecins, l'adolescent retourne à l'école et participe désormais normalement aux activités physiques.

Quel traitement ? Les malades atteints de drépanocytose peuvent subir une greffe de moëlle osseuse, substance dans le centre des os qui produit des globules rouges. La moëlle osseuse greffée, qui produira des globules rouges sains, doit en revanche provenir d'un membre de leur fratrie.

Si aucun donneur n'est compatible, la thérapie génique peut désormais constituer une alternative. Dans le cas de ce premier patient, les médecins ont prélevé des cellules souches sanguines (qui fabriquent les globules rouges et blanc) nichées dans la moëlle osseuse. Ces cellules souches ont ensuite été corrigées en laboratoire à l'aide d'un gène-médicament. L'effet du gène médicament a ensuite été décuplé par l'insertion d'un vecteur viral, c'est-à-dire, un virus du VIH rendu innofensif et porteur du médicament.

La moëlle du patient a enfin été traitée pour éliminer les cellules souches anormales restantes. Les cellules corrigées ont été réinjectées dans le patient.