La FDA, l’agence américaine des produits alimentaires et des médicaments, a approuvé mercredi 18 octobre la mise sur le marché de la deuxième thérapie génique dans le monde, le Yescarta, pour traiter des lymphomes non hodgkiniens agressifs, une tumeur du système lymphatique. Cette nouvelle classe de traitement consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d’un malade pour qu’il puisse combattre les cellules cancéreuses.
La Food and Drug Administration avait autorisé la première thérapie anti-cancéreuse génique en août, le Kymriah, des laboratoires Novartis, pour traiter une forme très agressive de leucémie chez les enfants et jeunes adultes.
Le Yescarta a été initialement développé par les Instituts nationaux américains de la santé et le brevet avait été acquis par la firme Kite Pharma. Celle-ci a été rachetée récemment par le groupe Gilead pour 11,9 milliards de dollars.
3 500 patients potentiels
Le Yescarta a été autorisé par la FDA pour des adultes atteints d’une forme agressive de lymphome non hodgkinien qui n’ont pas répondu à une série de deux traitements de chimiothérapie. Quelque 3 500 personnes par an pourraient répondre à ce critère aux Etats-Unis, selon Gilead.
Cette immunothérapie consiste à prélever des cellules immunitaires du patient pour les modifier génétiquement en laboratoire et les cultiver avant de les réinjecter dans une seule dose.
Ce traitement personnalisé coûtera 373 000 dollars, soit moins cher que le Kymriah, facturé 475 000 dollars. Mais Novartis avait indiqué en août qu’elle ne ferait pas payer les patients qui ne répondent pas au traitement le premier mois. « Aujourd’hui marque une nouvelle étape dans le développement d’un paradigme scientifique entièrement nouveau pour le traitement de maladies graves », souligne dans un communiqué le directeur de la FDA, le Dr Scott Gottlieb. « En l’espace seulement de quelques décennies, la thérapie génique est passée d’un concept prometteur à une vraie réponse pour traiter des maladies mortelles et des formes incurables de cancer », ajoute-t-il. Les effets secondaires de ces thérapies géniques peuvent être sévères voire mortels.
Pour le Yescarta, la FDA cite une forte fièvre, une chute de la tension artérielle, une congestion des poumons et des problèmes neurologiques.
80 % des malades encore en vie
L’étude clinique dont les résultats ont conduit la FDA à approuver le Yescarta a porté sur 111 patients dans 22 hôpitaux dont 101 ont été traités avec cette thérapie génique. Initialement, 54 % de ce groupe ont eu une rémission complète et 28 %, partielle. Six mois après le traitement, 80 % des 101 malades traités étaient encore en vie.
Après une période médiane de suivi de 8,7 mois, 39 % du groupe restaient sans aucun signe de cancer, une proportion nettement plus grande qu’avec des traitements anti-cancéreux conventionnels comme la chimiothérapie.
Novartis prévoit de demander à la FDA le feu vert pour traiter avec le Kymriah des patients atteints d’autres formes de cancer du sang comme des leucémies.
Le groupe biopharmaceutique espère également développer des thérapies géniques pour traiter des tumeurs solides comme le cancer du poumon, de la prostate, du colon et du sein, qui ensemble sont responsables de 90 % de toutes les morts par cancer.
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